背景：急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia, AML）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，约 1/4 患者伴有 FLT3-ITD 突变。FLT3 抑制剂在 AML 治疗中的应用价值尚难以评估。
目的：系统评价 FLT3 抑制剂在 AML 治疗中的应用价值，并对患者的预后指标进行 meta 分析。
方法：检索 PubMed、EMbase、The Cochrane Library 等数据库，利用固定效应模型及随机效应模型进行 meta 分析。
结果：共纳入 26 篇文献。第一部分比较了在传统化疗方案基础上联合 FLT3 抑制剂治疗 AML 的效果，共纳入 5 项临床研究。结果显示在传统化疗方案基础上联合使用 FLT3 抑制剂较传统化疗能够明显延长患者的 OS（HR=0.86, 95% CI=0.75-0.99, P =0.03），而 EFS（HR=0.86, 95% CI=0.62-1.21, P =0.39）和 ORR（OR=1.10, 95% CI=0.89-1.35, P =0.38）未见明显改善。第二部分比较了 FLT3 抑制剂在不同 FLT3 基因型患者中的治疗差异，共纳入 21 项临床研究。结果显示 FLT3-ITD 突变阳性患者较其他患者对 FLT3 抑制剂治疗更加敏感，FLT3-ITD 突变阳性患者可获得更高的 CR （OR=1.89, 95% CI=1.06-3.37, P =0.03） 和 ORR （OR=3.07, 95% CI=2.13-4.43, P <0.001）。
结论： 在传统化疗方案基础上联合 FLT3 抑制剂治疗可延长 AML 患者的 OS。FLT3-ITD 突变阳性患者对 FLT3 抑制剂治疗更加敏感，可获得更高的 CR 和 ORR。
关键词：FLT3 抑制剂；急性髓系白血病；预后；系统评价