背景：造血干细胞移植只适用于早期阶段的肾上腺脑白质营养不良患儿。
目的：观察神经前提细胞联合嗅鞘细胞移植治疗晚期阶段 X-连锁肾上腺脑白质营养不良儿童的临床观察。
方法：2009 年 6 月至 2014 年 1 月在我院治疗的 X-连锁肾上腺脑白质营养不良患儿 9 例，进行细胞移植时发病时间为 3 个月到 1 年，移植时神经功能评分 2-3 分，核磁严重程度评分 11.02±0.90 分。所有患儿均在核磁共振定位下行双侧病灶周围神经前体细胞联合嗅鞘细胞移植。术后 1 个月对患儿综合评估，并随访观察远期一般情况。
结果：9 例患儿中，6 例（66.7%）在术后 1 个月视觉功能好转、睡眠及反应灵敏性明显改善，2 例患儿术后复查核磁共振成像显示病灶缩小，术后 3-6 个月后病情再次进展。细胞治疗后所有患儿均未出现不可逆不良事件。
结论：细胞治疗安全可靠。能在短时间改善肾上腺脑白质营养不良患儿的临床症状，但不能阻止疾病进展。但为错失造血干细胞移植机会的患儿争取移植机会带来的希望。本研究也提示我们连续同时联合细胞移植可能能够短期改善肾上腺脑白质营养不良患儿的功能，但是长期的疗效仍需进一步的观察研究。
关键词：X-连锁肾上腺脑白质营养不良，细胞移植，神经前体细胞细胞，嗅鞘细胞